유전자 가위 기술이란?

안녕하세요 시제품 개발 전문기업​ 디자인웨일입니다.

오늘은 유전자 가위 기술에 대해 알아보겠습니다.

 

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1.유전자 가위 기술이란?

유전자 가위기술은 기존의 의학적 방법으로 치료가 어려운 다양한 난치성 질환에 대하여

문제가 되는 유전자를 제거하거나 정상적인 기능을 하도록

유전자를 편집 또는 삽입해 근원적인 치료를 할 수 있는 기술입니다.

유전자 가위기술은 유전질환 뿐만 아니라

암, 감염증, 대사이상질환, 자가면역 질환 등의 치료에도 활용이 가능할 것으로 기대되고 있습니다.

 

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2. 유전자 가위 기술의 종류

유전자 가위기술 종류	1세대	2세대	3세대
	ZFN	TALEN	CRISPR
DNA 인지 및 결합 도메인	Zinc finger 단백질	TALE 단백질	가이드 RNA
DNA절단 도메인	FokI	FokI	Cas9
DNA 인지 범위	18~36bp (3bp/ Zinc finger모듈)	30~40bp (1bp/TALE 모듈)	22bp (DNA-RNA base pair)
인지 서열의 조건	G염기를 포함하는 5′-GNNGNNGNN-3′ 형태의 서열	5’-T 염기로 시작하여 A-3' 염기로 끝나는 서열	인지서열 바로 뒤에 5'-NCC-3' (PAM) 염기서열이 요구됨
장점	표적 서열에 맞춰, 블록식으로 제작가능 단백질크기(1kb)가 작음	1 ) 높은 특이성 2 ) 1bp 단위로 정교한 인식 3 ) 인지서열 선정이 비교적 자유로움	1 ) 인지 서열의 선정이 유연하고 용이함 2 ) 한번에 여러 유전자를 표적 가능함 3 ) 대량생산 가능
한계점	1 ) 낮은 특이성 2 ) 표적 서열 선정에 한계 3 ) 단백질 설계 및 제조 복잡 4 ) 고비용	1 ) 메틸화 C에는 적용 불가 2 ) 단백질 설계 및 제조 복잡 3 ) 고비용 4 ) 단백질 크기(3kb)가 커서 세포 내 전달이 어려움	1 ) 경우에 따라 Off target effect 발생확률이 높음 2 ) 단백질 크기(3kb)가 커서세포 내 전달이 어려움

유전자 가위기술은 1세대 ZFN,2세대 TALEN, 3세대 CRISPR /Cas9으로 발전해왔습니다.

현재, 1세대 ZFN은 미국의 Sangamo Therapeutics 사에 의해 상용화되어

HIV, 혈우병 등에대한 치료제가 임상시험 중이고,

2세대 기술인 TALEN은 돌연변이를 유도하여 질병모델세포주를 만드는 데에 활용되기도 합니다.

1세대 ZFN이나 2세대 TALEN에서는 단백질이 유전자 염기서열을 인식하는데 비하여

3세대인CRISPR/Cas9은 Cas9과 복합체를 형성하고 있는 small guide RNA (sgRNA)가

표적 염기서열을인식하고 자르기 때문에 이전 세대 기술보다 제작이 간편하고 비용이 적게 드는 장점이 있습니다.

 

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3. 유전자 가위 기술의 적용 범위

출처 : Development and Applications of CRISPR-Cas9 for Genome Engineering, Cell (2014)

 

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4.유전자 가위 기술의 시장 규모

(출처: Transparency Market Research사가 KOL opinions, Company Annual Report 등을 재가공)

이전 세대보다 정교하고 효율적이라 평가되는 3세대 유전자 가위기술인 CRISPR/Cas9에 대해

다국적 제약사들의 대규모 연구 투자가 집중되고 있으며 미국의 GenScript USA Inc., 영국의 Horizon Discovery Group plc,

스위스의 Lonza Group Ltd. 등이 대표적인 회사들이다.

특히, 3세대 유전자 가위기술 시장은 글로벌 제약 회사가 벤처 기업에 투자하는 형태로도 형성되는데,

선두 기업으로는 미국의 Editas Medicine 120만불(약 14억원)을 투자 받은바 있으며,

Intellia Therapeutics사가 스위스 제약사인 Novartis에서 1500만불(약 170억원), 스위스의CRISPR Therapeutics사가

독일 제약기업인 Bayer에서 3억 유로 (약 3800억원)를 투자 받은바 있습니다.

이들 회사들은 모두 유전자 가위기술을 이용한 치료제 개발에 중점을 두고 있습니다.

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오늘은 유전자 가위 기술에 대해서 알아봤는데요.

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